Благотворительный фонд «Острова»

дышать и жить!

|

FDA одобрил препарат Симдеко ( Symdeko)

Опубликовано фев 21, 2018

Оригинал статьи можно посмотреть по ссылке

Компания Vertex Pharmaceuticals объявила, что FDA одобрила Симдеко (Symdeko (tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor) в качестве терапии кистозного фиброза для пациентов с двумя копиями мутации F508del в гене CFTR (дефектный ген при МВ) или с одной мутацией, которая реагирует на tezacaftor/ivacaftor. Терапия была одобрена для пациентов 12 лет и старше.

Ожидается, что препарат будет доступен в аптеках США, начиная с середины февраля.

Symdeko сочетает два активных компонента: VX-661 (tezacaftor) и ivacaftor, комбинированное действие которых помогает улучшить работу канала CFTR у больных МВ и баланс воды и солей в пораженных органах, в том числе в легких.

Результаты двух исследований фазы 3 под названием the EVOLVE (NCT02347657) и EXPAND (NCT02392234) были учтены FDA при принятии решения. В данных исследованиях приняло участие примерно 750 пациентов с МВ (12 лет и старше), имеющих две копии мутации F508del, или одну мутацию F508del и одну мутацию, приводящую к нарушению функции МВТР.

Оба исследования показали, что прием Symdeko значительно улучшил функцию легких и другие параметры здоровья по сравнению с плацебо, с благоприятным профилем безопасности.

По завершении исследований фазы 3, пациенты-участники получили право остаться в продолжающемся и открытом исследовании фазы 3, называемом EXTEND (NCT02565914), чтобы оценить безопасность и эффективность долгосрочного лечения с применением Symdeko.

Vertex представил данные раннего анализа, показывающие, что первоначальные улучшения функции легких, выявленные в исследованиях EVOLVE и EXPAND, поддерживались в течение 48 недель. EXTEND будет также оценивать улучшения в функции легких после 96 недель лечения и другие параметры.

«Мы уже видели значительное влияние, которое могут оказать модифицирующие болезнь лекарства на пациентов, и невероятно рады, что теперь есть третий вариант лечения, который позволит большему числу пациентов улучшить результаты лечения», - сказал Патрик Флум, директор Центра МВ медицинского университета Южной Каролины, главный исследователь EXTEND.

«В частности, Symdeko является важным вариантом лечения для пациентов, которые либо не начинали лечение препаратом Orkambi [lumacaftor/ivacaftor], либо прервали его.  Symdeko также превосходит действие Kalydeco для пациентов, имеющих мутации с остаточной функцией», - добавил Флум.

Европейское Агентство по лекарственным средствам (EMA) также оценивает комбинацию tezacaftor/ivacaftor для возможного утверждения. Vertex ожидает решения во второй половине 2018 года.