Благотворительный фонд «Острова»

дышать и жить!

|

Как получить таргетную терапию при муковисцидозе. Личный опыт пациента.

Опубликовано сен 28, 2020

Взрослый пациент с муковисцидозом описывает свой личный путь к получению таргетной терапии.
По его просьбе мы не называем его имени.

"В последние годы созданы и с успехом начали применяться при МВ так называемые таргетные препараты (Калидеко, Симдеко, Оркамби, Трикафта). Они улучшают функцию непосредственно дефектного CFTP-белка, а проще говоря восстанавливают проницаемость клеточных стенок, из-за нарушения которой и возникают все проблемы МВ (густая мокрота и т.д.).
От уже появившихся осложнений эти препараты не помогут, а вот новые способны предотвратить.
Таргетные препараты дороги (годовой курс для одного пациента - порядка 20млн.руб.) Они пока не разрешены к применению на территории РФ. Но получить такие препараты, если они необходимы Вам по жизненным показаниям, можно по индивидуальной закупке. И ряд пациентов с МВ в России сегодня, в 2020г., их уже получают.

Вот что для этого требуется, из моего опыта:

1. Иметь диагноз МВ, подтвержденный генетически.

2. Найденные у Вас мутации должны совпадать с мутациями, при которых данный таргетный препарат эффективен.
(См. инструкцию к препарату – они есть в интернете).

3. Получить заключение КЭК Вашей поликлиники о том, что данный таргетный препарат необходим Вам по жизненным показаниям.
Для этого Ваш лечащий врач и/или курирующий Вас специалист по МВ должны иметь смелость и убежденность поддержать Ваше ходатайство (если нет – Вы имеете право на прикрепление к другим специалистам). Желательно в Вашем последнем эпикризе указать, что данный препарат Вам рекомендован (если больница за это не берется – Вы имеете право обратиться в другую).

4. Получить заключение (консилиум) медучреждения, имеющего статус федерального о том, что данный таргетный препарат необходим Вам по жизненным показаниям.
Название медучреждения, дающего заключение, должно начинаться со слова «Федеральное…». Заключение должно быть на фирменном бланке и начинаться со слова «Консилиум». Если подходящего Вам по профилю федерального учреждения в регионе нет, подберите его с Вашим врачом в близлежащем регионе или в Москве.
Пункты 3 и 4 можно выполнять параллельно или в обратной последовательности.
Для Консилиума потребуются: Форма 057У; Информированные согласия: - на проведение федерального консилиума, - на получение незарегистрированного в РФ лекарства, - на работу с персональными данными; Анализ ДНК на бланке генетической лаборатории с печатями и подписями; Выписка из последней истории болезни; Паспорт с регистрацией; Свидетельство о рождении ребенка; Полис МОС; Свидетельство об инвалидности. Как всё это оформить Вас проконсультируют при подаче заявления, есть соответствующая информация и в интернете.

5. Обратиться с заявлением в Минздрав своего субъекта федерации с просьбой о выделении препарата.
К заявлению приложить все собранные документы. Главный – заключение федерального консилиума.
В случае положительного решения региональный Минздрав далее всё сделает без Вашего участия (выделит деньги, проведет аукцион, определит поставщика, получит разрешение на ввоз в Минздраве России и т.п.) Это не быстро, примерно полгода-год, даже если деньги есть.
В случае отрицательного решения Вы получите мотивированный ответ. Окончательным он не является. Аргументированно возражайте, документы при необходимости дорабатывайте.

6. Действуйте! Этот пункт главный!
Вам будут говорить, что это невозможно, что это запрещено, что это страшно дорого, что таких денег в регионе нет, что весь бюджет уйдет только на Вас и других лечить будет не на что… Это отговорки. Когда-то так говорили и про Пульмозим, и про ингаляционные антибиотики, и про секвенирование…

«Каждый имеет право на охрану здоровья и медицинскую помощь» (Ст. 41 Конституции РФ)."
 
 Благодарим за предоставленную информацию.