Теперь препарат оркамби будет доступен примерно для 600 детей. Стоимость лечения на год составит около 6,28 млрд рублей. Об этом сообщил глава фонда, протоиерей Александр Ткаченко, на заседании Общественной палаты РФ 26 августа. Он просит региональные минздравы ускорить подачу заявок на оркамби, чтобы все пациенты успели его получить в 2021 году.
Для всего сообщества это прекрасная новость, ведь ранее, в мае 2021 года «Круг добра» принял решение, что это лекарство для коррекции мутации в гене смогут получать только 350 детей. Фонд «Круг добра» максимально расширил перечень пациентов, имеющих диагноз муковисцидоз, которые смогут получать препарат оркамби. Это порядка 600 детей, с 2 до 18 лет. К ним относятся пациенты с конкретными частыми мутациями в гене CFTR, поэтому речь не идет обо всех детях с муковисцидозом. Детей у нас около 3 тыс. человек.
Это действительно очень важное решение. Оно дает надежду 600 семьям в РФ. Но за ним в состоянии эйфории не хочется забыть про другие 2/3 пациентов, которые нуждаются в пока не зарегистрированных таргетных препаратах, поэтому работа в этом направлении должна продолжаться.