20 января 2022 года руководители общественных объединений пациентов с муковисцидозом, благотворительные фонды и врачи, которые специализируются на этом заболевании, отправили открытое письмо на имя Председателя Правительства Российской Федерации Мишустина М.В.
Письмо поддержали больше 22 тысяч граждан! Подписанты обратились с просьбой обеспечить препаратами таргетной терапии взрослых пациентов с муковисцидозом и ускорить регистрацию препарата Трикафта® на территории РФ.
В ответ на открытое письмо Министерство Здравоохранения сообщило, что «в настоящее время прорабатываются предложения об обеспечении, начиная с 2022 года, в рамках деятельности Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе с редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра», больных после достижения возраста 18 лет необходимыми лекарственными препаратами, медицинскими изделиями, техническими средствами реабилитации и об оказании им медицинской помощи».
Полная версия ответа в приложении.
На сегодняшний день в России зарегистрирован один препарат Оркамби®, работающий в отношении одной генетической мутации, вызывающей муковисцидоз. Препарат Трикафта® работает в отношении порядка 177 мутаций и может помочь 90% больных муковисцидозом, но он пока не зарегистрирован.
Решение о необходимости назначения таргетной терапии принимается консилиумом врачей в отношении конкретного пациента. Ввоз партии незарегистрированных лекарственных средств осуществляется на основании заключения, выданного Министерством здравоохранения РФ в каждом отдельном случае.
Сейчас этот алгоритм занимает у пациентов много времени и нередко заканчивается ситуациями, в которых лекарства приходится получать через судебные инстанции. Лечебные препараты в таких случая выдаются с большими задержками, что недопустимо для пациентов, так как перерывы ведут к многочисленным осложнениям.
Взрослые пациенты с муковисцидозом, их родственники, врачи, благотворительные и общественные организации добиваются права на помощь в обеспечении таргетной терапией через фонд «Круг добра» с конца прошлого года. Дети старше 6 лет уже получили такую возможность.
Мы надеемся, что Министерство Здравоохранения РФ в скором времени сформирует предложение об обеспечении пациентов старше 18 лет с муковисцидозом таргетными препаратами за счет федерального бюджета.
Как только появится новая информация, мы сообщим вам об этом в наших новостях.