По материалам с сайта Русфонда
Ссылка на полный текст пресс-релиза от сотрудников МГНЦ
В России разрабатывается метод лечения муковисцидоза, основанный на геномном редактировании. Об этом 14 января рассказала заведующая лабораторией редактирования генома Медико-генетического научного центра (МГНЦ) Светлана Смирнихина.
По словам Смирнихиной, в ее лаборатории с помощью редактирования генома удалось исправить самую распространенную мутацию, вызывающую муковисцидоз. По предварительным результатам, эффективность коррекции мутации – больше 10%, что вдвое превышает мировые результаты. Это первый опыт подобного исследования в России.
«Уверена, что через год мы будем говорить об успешных результатах геномного редактирования, о том, что вплотную подошли к разработке лечения муковисцидоза», – сказала Светлана Смирнихина.
По предварительной оценке МГНЦ, в ближайшие десять лет, после дополнительных исследований, подтверждающих отсутствие побочных эффектов, разрабатываемый метод может быть введен в клиническую практику. Он состоит из нескольких этапов, рассказала Русфонду Светлана Смирнихина. Вначале взятые из организма клетки с помощью специального воздействия превращаются в плюрипотентные стволовые клетки. Затем путем генного редактирования производится исправление мутации в гене CFTR, вызывающей муковисцидоз. Получив клетки, свободные от мутации, исследователи превратят их в клетки эпителия легкого, которым муковисцидоз уже не страшен. Сейчас исследователи находятся на втором этапе: они учатся исправлять самую распространенную из мутаций, вызывающих муковисцидоз.