Муковисцидоз
Муковисцидоз (синоним – кистозный фиброз, от англ. cystic fibrosis) – наследственное заболевание, которое характеризуется нарушением работы желёз с образованием густой слизи, которая закупоривает выводные протоки желёз преимущественно в легких, поджелудочной железе, печени и кишечнике.
Больные муковисцидозом не заразны и умственно совершенно полноценны. При своевременной диагностике и адекватном лечении больные могут жить полноценной и долгой жизнью.
Частые вопросы
ответ в разработке
ответ в разработке
ответ в разработке
Истории пациентов
Ситуация с муковисцидозом
общее количество больных в России на 2020 год
больных муковисцидозом — это дети
месяца средний возраст диагностики
больных МВ в России с хроническим инфицированием легких бактерией Pseudomonas aeruginosa
Перспективы
Во всем мире исследователи работают над созданием новых методов лечения муковисцидоза. Ведется разработка новых антибиотиков, лекарств, направленных на улучшение работы белков в клетке, проводятся испытания генетических методов лечения.
В 2012 году начато клиническое использование первого препарата Ивакафтор для лечения причины муковисцидоза. 2015 году введено в практику уже второе лекарство, Оркамби, действие которого направлено на исправление самой причины муковисцидоза.
Препараты восстанавливают работу белка CFTR, нарушения работы которого приводит к развитию симптомов муковисцидоза. Препарат подходит не для всех пациентов, а только для носителей определенных мутаций. Ведутся разработки подобных лекарств, которые смогут восстановить работу дефектного белка у большинства пациентов.
Мы приглашаем вас поддержать программы нашего фонда, в первую очередь по направлению Трансплантации легких. Во временя ожидания трансплантации организм пациента истощён. А от того, будут ли силы во многом зависит успех операции.
