Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) утвердили форму препарата таргетной терапии Оркамби (лумакафтор/ивакафтор) для пациентов с муковисцидозом в возрасте от 12 месяцев до двух лет.
Теперь дети с двойной мутацией гена CFTR F508del с годовалого возраста смогут получать лечение таргетной терапией. До этого препарат Оркамби применяли для помощи пациентам с двух лет. На данный момент это единственный модулятор, доступный для очень маленьких детей с муковисцидозом. Детям с 6 лет доступны также другие модуляторы — Симдеко (тезакафтор/ивакафтор) и Трикафта (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор).
Таким образом будут существовать четыре формы и дозировки препарата Оркамби, для: 1 года — 2х лет, 2х- 5 лет, 6 — 11 лет, 12 лет и старше. Впервые Оркамби был выпущен на рынок в дозировке для пациентов с 12 лет и старше в 2015 году.
В ближайшее время ожидается согласование от Европейского агентства лекарственных средств (EMA) для Европы. В России форма препарата Оркамби для пациентов 6 лет и старше зарегистрирована 02.12.2020, форма для возраста с 2 до 5 лет — 12.05.2021.