20 декабря Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) зарегистрировало пятый таргетный препарат «Алифтрек» (ванзакафтор/тезакафтор/дейтивакафтор) для лечения муковисцидоза от компании «Vertex Pharmaceuticals». Он одобрен для пациентов в возрасте от 6 лет и старше, у кого есть мутация, на которую распространяется действие препарата «Трикафта», или одна из 31 редких мутаций, не поддающихся лечению другими модуляторами CFTR
«Алифтрек» — это ещё одна возможность для людей с муковисцидозом, в том числе для тех, на кого не распространяется действие препарата «Трикафта». Кроме того, «Алифтрек» нужно принимать только один раз в день, что упрощает режим дозирования медикаментов для людей с муковисцидозом
Со списком 31 редкой мутации, на которые действует препарат «Алифтрек», вы можете ознакомиться в статье на портале Фонда муковисцидоза
Ранее в тот же день FDA одобрило расширение инструкции к препарату «Трикафта» (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор) на 94 мутации
Расширение инструкции на дополнительные мутации и возрастные группы обеспечивает более широкий доступ к препарату «Трикафта» и другой терапии модуляторами. «Трикафта» был впервые одобрен в 2019 году для людей с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше, имеющих по крайней мере одну копию мутации F508del. С тех пор модулятор был расширен для людей с муковисцидозом в возрасте от 2 лет и старше, имеющих по крайней мере одну копию из 178 указанных в инструкции мутаций
Со списком мутаций, которыми была дополнена инструкция к препарату «Трикафта», вы можете ознакомиться в статье на портале Фонда муковисцидоза
