Специалисты лаборатории редактирования генома Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова (МГНЦ) впервые успешно применили легочные органоиды для оценки эффективности модуляторов CFTR канала
Лаборатория МГНЦ еще в 2022 году стала первой в России и второй в мире, кому удалось получить бронхиальные и легочные органоиды из стволовых клеток пациентов с муковисцдозом. Технология является уникальной разработкой:
«Мы берем небольшой фрагмент кожи у пациента с муковисцидозом и получаем из него стволовые клетки, которые затем при определенных условиях культивирования становятся клетками легких и бронхов, организованными в 3D-структуры — органоиды. Таким образом, нам теперь доступна модель легких без биопсии легких», — прокомментировала заведующая лабораторией редактирования генома МГНЦ, кандидат медицинских наук Светлана Смирнихина
Легочные органоиды могут служить моделями при проведении научных исследований, в том числе для изучения действия различных лекарственных препаратов и апробирования методик геномного редактирования
«Легочные органоиды являются миниатюрной моделью легкого, благодаря которой мы можем воспроизводить некоторые функции органа. В случае с муковисцидозом нас интересует изучение работы хлорного канала CFTR, функция которого нарушается при этом заболевании» — рассказала один из авторов исследования, научный сотрудник лаборатории редактирования генома МГНЦ Анна Демченко
Результаты исследований показали, что легочные органоиды демонстрируют схожую динамику ответа на CFTR-модуляторы в сравнении с клинической эффективностью модуляторов у самих пациентов. Это открывает новые перспективы в области персонализированной медицины и разработки эффективных методов лечения муковисцидоза
