Публикуем статью из издания «Фармацевтический вестник» о регистрации патента на новую терапию против муковисцидоза и других заболеваний американской биофармацевтической компанией Porosome Therapeutics.
Производитель называет препарат первым средством, применяющим поросому – структуру в клеточной мембране, представляющую собой секреторный механизм клетки, канал, через который клетки выделяют свои продукты, включая слизь.
По мнению основателя Porosome Бхану П. Йена муковисцидоз может быть излечен «благодаря внедрению нормально функционирующих CFTR-ассоциированных поросом в больные клетки или специфическому воздействию на пораженные поросомные белки».
Компания Porosome предлагает два новых способа лечения муковисцидоза. Один из них заключается в использовании неинвазивных методов введения здоровой поросомы в больную клетку, что приводит к замене мутировавшего белка и восстановлению секреции муцина и функций органов. Во втором варианте небольшие молекулы используются для восстановления секреторной функции пораженных белков поросом.
«Хотя существуют методы лечения, позволяющие уменьшить симптомы и последствия муковисцидоза, до появления новаторской разработки Porosome Therapeutics ни один из существующих методов лечения не воздействовал на мутированный CFTR-белок с точки зрения его секреторной экосистемы», — заявил генеральный директор Porosome Therapeutics Гильермо Мармол.
